O projeto original (PLS 530/2013) prevê a criação de uma política nacional para doenças raras, aquelas que afetam até 65 pessoas a cada 100 mil habitantes. Mas foi apresentado antes da edição da Portaria 199, do Ministério da Saúde, com o mesmo intuito. Por isso, a relatora na CAS, senadora Ana Amélia (PP-RS), considerou mais adequado manter as políticas e programas sobre as doenças raras em âmbito infralegal e, em substitutivo, aprimorar os tópicos relativos aos medicamentos órfãos.

O texto traz a definição de medicamento órfão: medicamento ou imunobiológico destinado especificamente ao tratamento de doença rara, ou que tem prevalência na população abaixo do índice estabelecido (e geralmente não desperta interesse de investimento da indústria por ter público reduzido).  A proposta também permite a importação desse tipo de medicamento por pessoa física, para uso exclusivamente individual e não comercial, com base em prescrição médica, independentemente de haver licença ou registro da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).

Os interessados nos medicamentos órfãos deverão se submeter a uma série de exigências, como cadastramento em base de dados e obrigatoriedade de renovação da prescrição, por médico da rede pública ou privada, a cada seis meses.

— Muitas vezes, esses pacientes já estão aos cuidados de médicos [privados] que aprofundaram seu conhecimento sobre a doença ao longo do tempo em que se dedicaram ao seu caso específico. Nessas situações, obrigar os doentes a se transferirem para centros de referência [públicos] recentemente estruturados pode representar perda na qualidade da atenção que eles recebem — justificou Ana Amélia em seu relatório.

Registro

A proposta também busca facilitar o registro do medicamento órfão pela Anvisa ao estabelecer que isso deverá ser feito segundo normas e critérios apropriados às suas especificidades. A ideia é evitar que as limitações originadas do pequeno número de pacientes participantes dos estudos clínicos inviabilizem o registro dos remédios pelos regulamentos atuais da autoridade sanitária.

O substitutivo também determina que as especificidades econômicas do mercado de medicamentos órfãos devem ser consideradas para a adoção de critérios diferenciados na fixação do preço desses produtos pela Câmara de Regulação de Mercado de Medicamentos (CMED). Garante ainda a participação de especialistas e associações de pacientes no processo de elaboração de protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas para assistência aos portadores de doenças raras. E prioriza o critério de efetividade clínica sobre o de custo-efetividade na elaboração desses protocolos e diretrizes para o tratamento de doença rara.

O texto diz que a incorporação de medicamentos órfãos pelo Sistema Único de Saúde (SUS) deve aumentar o acesso dos pacientes a esses produtos, ocorrer em articulação com as atividades de registro ou autorização de uso e visar ao atendimento da demanda de especialistas e associações de pacientes.

A senadora Lúcia Vânia (sem partido-GO) comemorou a aprovação da matéria

— A proposta dá segurança de atenção a esses pacientes que sofrem muito — comentou.

O texto modifica dispositivos das seguintes normas: Lei 6.360/1976, sobre a vigilância sanitária e a submissão de medicamentos e insumos farmacêuticos, entre outros produtos; Lei 8.080/1990, Lei Orgânica da Saúde; e a Lei 10.742/2003, que define normas de regulação para o setor farmacêutico.

Agência Senado